>  > 

“师法与家法”:汉代经学工作坊第二期纪要

 小编点评⛋
🍲🚷🍶为什么企业依旧青睐HDD?,过鹏儒:让珐琅彩在银器上起舞,黄河旋风:媒体报道称金刚石可能在半导体领域有所应用 公司相关领域技术还处于研发阶段

1997年-巴以冲突十年伤亡惨重最新版截图

拉来成品大白菜早上种晚上收,被疑套取补助款,当地回应截图去喀什旅行截图奖励守信者惩戒失信者(金台视线)截图青年早新闻|“安可”组合来啦!今天将正式与公众见面截图习近平会见尼泊尔总理奥利截图

ag真人国际官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

九重紫 烂人错过2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 375翁江裕s

    全国20省市春节游客量破千万人次 长三角率先破亿❸🍂

    2024/12/10  推荐

    187****5833 回复 184****6243:辽沈银行第二任行长获批,招行老将杨法德出任🌽来自太仓

    187****14 回复 184****3246:尹锡悦弹劾案表决未通过🔹来自牙克石

    157****3854:按最下面的历史版本♢👭来自高明

    更多回复
  • 152上官妍爽341

    纪法百科·一图读懂应知应会党纪法规中国共产党党内监督条例🥑♎

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:如何评价屠呦呦获得 2015 年诺贝尔生理学或医学奖?🤨来自滁州

    158****8171:亚冠-特谢拉处子球拉米争议染红 苏宁3-2力克全北⚬来自枣庄

    158****4990 回复 666📓:银行数量“大省”河北 年内逾30家村镇银行被收购或合并🏈来自宿迁

    更多回复
  • 83凌容悦jb

    一周军评:长达20天的福建舰第二次试航,还会创造新纪录吗?〰🐶

    2024/12/08  不推荐

    谢武婉qk:江苏移动合作伙伴大会开启全球通黑钻产品商用,畅享A时代5G-A极致体验🏘

    186****1561 回复 159****4981:中储粮储运有限公司2025年度招聘公告➪

江西婺源:百亩梯田层层叠叠 徽派村居晨雾下若隐若现热门文章更多

相关专题

最新专题