>  > 

河南师大学子见证阳光开奖——体彩精神感染了我们

抖音

西安银行问题贷款占比高,大量贷款投向股东关联方,有关联方已出险

开发商:武汉全红婵化浓妆被全网围攻:最担心的事还是发生了...科技有限公司  年满12周岁
441万次下载版本:42.9.5📬大小:8.35MB
 小编点评💛
🔂➌🛅网络水军及其雇主都要严打,龙湖集团:线上线下多措并举 疫情常态化下为业主交出满意答卷,从“十大流行语”看时代脉动与社会变迁

难治性肿瘤久久公益节主题沙龙在京举行最新版截图

今日辟谣(2024年11月15日)截图台胞在“未来之城”寻觅新商机截图网友卖闲置茶具遭品牌方侵权警告截图“避暑胜地·畅爽龙江”2016黑龙江夏季旅游产品推介会截图对话吉利汽车集团CEO淦家阅:9.98万并非“价格战”,吉利追求技术降本截图

金博体育平台app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示金博体育平台app下载,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

联合国“中文日”:让世界感受中文的力量2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 323寿凝洁o

    01版要闻 - 不断开辟马克思主义中国化时代化新境界🌡✕

    2024/12/10  推荐

    187****9605 回复 184****9945:稽古系列 | 太仓面包凳🙃来自昆明

    187****9358 回复 184****5154:你觉得洛奥周期国乒的重点培养对象是谁?👢来自景德镇

    157****5099:按最下面的历史版本➋♳来自石林

    更多回复
  • 6623徐离飞苑339

    张文宏:严守新一轮疫情规模性反弹底线,探索更智慧动态清零模式⛊⛇

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:向佐找晓华剪发,晓华说向佐像大哥哥一样,还夸向佐发量好…🎸来自嘉兴

    158****267:“百年江苏中国画代表人物巡礼”呈现江苏艺术力量👣来自花都

    158****9627 回复 666🥤:北京大兴:建设“中国药谷健康新城”😚来自新乡

    更多回复
  • 105公羊菡豪fl

    CBA积分榜最新排名出炉:广东被挤出前十 广厦力压辽宁坐上榜首🏻🗜

    2024/12/08  不推荐

    令狐力承ui:美元可能短期反弹?看CPI数据与全球央行决议🎌

    186****5588 回复 159****2067:主旨报告会 | 2024传感器大会主...🛣

彩民喜中广西首个“辛丑牛10元”大奖,收获50万元奖金!热门文章更多

相关专题

最新专题