>  > 

你认为马克思主义所说的“社会经济发展客观性”是错误还是正确的?

 小编点评🌐
🍘🍭🌟房地产市场走势怎么看——当前中国经..,小菜园通过港交所聆讯即将挂牌上市 IPO加速扩张计划,外交部:对于中韩关系 中方的立场是一贯的

巴斯奎特纸上作品新高 - November 23, 2024最新版截图

叙利亚国家军队说阿萨德政权已结束截图【民生能源 周泰团队】煤炭周报:煤价调整接近尾声,高胜率属性助力板块估值提升截图特朗普向美元潜在挑战者示警 但拿关税威胁恐怕不是办法 可能适得其反截图拜登:美方将就叙利亚过渡进程与各派别接触截图杜锋收罚单第二天!广东男篮第四外援出炉,朱芳雨捡漏35岁王牌后卫​截图

39152.k1体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿39152.k1体育,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称39152.k1体育,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

台退役少校点赞珠海航展称“中国强”恐被剥夺月退俸 国台办回应2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 939匡豪元a

    汪苏泷成为跨年龙,二级平台实现溢价,他能成为下一个内地巨头吗➛👽

    2024/12/10  推荐

    187****1141 回复 184****1007:山东微山:发展绿色种养产业 唱响生态致富歌🛃来自德阳

    187****1849 回复 184****6263:智能科技成康养产业“新风口” 东郊到家引领变革❕来自玉环

    157****7859:按最下面的历史版本🎮🍴来自衢州

    更多回复
  • 6644师秋龙732

    江苏泰州:常态化监督检查干部选任🕤🦓

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:外媒:安理会将就叙利亚局势召开紧急闭门会议📏来自南安

    158****2818:半夜放火骚扰邻居🤘来自博乐

    158****7427 回复 666☓:11战全胜!国乒强势卫冕国际乒联混合团体世界杯冠军🔊来自唐山

    更多回复
  • 378裘敬梁ag

    看清一个男人最好的方式:谈钱🔄⛦

    2024/12/08  不推荐

    卫彬致ka:俄罗斯两名宇航员完成太空行走🆙

    186****4342 回复 159****3579:长安街上小年夜 大红灯笼亮起来☖

《丝绸与琥珀的相遇——中波文学关系研究》读者见面会在波兰驻华大使馆举办热门文章更多

相关专题

最新专题