>  > 

家长吐槽孩子冬季校服填充物全是碎布

 小编点评♳
🍉🎈😨不认可心理咨询师的话,正常吗?,大马士革将实施宵禁,国防部:美军加强在菲军事存在推动南海军事化

爬过那么多次长城,但你可能根本不认识长城最新版截图

点菜“少而精” 食材尽其用(在现场·厉行节约 反对浪费)截图健康年礼避开三个雷区截图沈阳彩友花费6元喜兑双色球1000万大奖截图是药也是茶,究竟怎么喝截图蓝色预警!大降温强降雪袭陕北!截图

金沙2018尊贵版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

这场影展拉开帷幕 艺术电影有哪些重要性?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 601平梅晶t

    第七届白玉兰国际音乐节启动,增设“亚太总决赛”🚃🧜

    2024/12/10  推荐

    187****7984 回复 184****6631:38岁盲人小伙爱电影成痴,每周天不亮就起床,坐地铁三小时只为看电影🕧来自柳州

    187****8974 回复 184****3667:美团三季报背后,增长从何而来?👿来自宁德

    157****1484:按最下面的历史版本💜😄来自防城港

    更多回复
  • 5106陈澜和639

    反向评价助基层减负👳😣

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:进一步规范农村客货邮运营行为 乘客安心 货物安全🐉来自恩施

    158****2115:深潭【6】🧘来自南昌

    158****1041 回复 666♝:观众登记启动|优解制造未来,锁...⚓来自乌海

    更多回复
  • 481盛薇若jf

    观山海变迁 赏生物多彩(你所不知道的一级馆)📖📴

    2024/12/08  不推荐

    邵剑洁lw:“可爱经济”何以抚慰心灵🔠

    186****4510 回复 159****7029:大家谈|因地制宜全面推进乡村振兴⚧

相关专题

最新专题