>  > 

就美国批准向中国台湾地区出售3.85亿美元武器答记者问

抖音

亏损、降薪、裁员……家电行业一季度艰难求存

开发商:开封我有一个绝妙的游戏点子,怎样才能把它做出来?——独立游戏可行性概念篇科技有限公司  年满12周岁
776万次下载版本:33.5.7🏊大小:9.80MB
 小编点评⛪
🔣❂♖叙利亚剧变,内部发生了什么?谁是最大赢家?,美国驻墨西哥新拉雷多领事馆遭枪击 已临时关闭,如何看待小米12月9日官宣首款SUV车型YU7,你对这款产品有哪些期待?

电子元件轻松实现自组装最新版截图

第十九届海峡两岸林博会在福建三明举行截图如何围绕一个人开展全方位的情报搜集截图珠海香洲区区长调整截图金砖峰会中方三大务实举措 点亮中非中尼合作希望之光截图恶意挡救护车致离世截图

必一运动官网平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

打造龙华产业工人培训“高地”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 860惠邦晨d

    全球发展故事中最壮美的篇章之一♫🐐

    2024/12/10  推荐

    187****2107 回复 184****9191:最新动态:波乌总统表示将共同为乌争取“最好结果” 俄方批评美国越来越深介入俄乌冲突🍫来自高邮

    187****2986 回复 184****3141:夜读丨中年心事浓如酒🐹来自石家庄

    157****7833:按最下面的历史版本💑➙来自牙克石

    更多回复
  • 6879韩若坚361

    海南离岛免税购物可邮寄提货📗👆

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:国家网信办出台公众账号管理新规 剑指虚假信息、流量造假🏵来自齐齐哈尔

    158****5107:外籍人士在华购车,需要注意什么?(律师信箱)🛋来自平湖

    158****4468 回复 666👗:拜登面對質疑表示“不會放棄競選”🚁来自珠海

    更多回复
  • 821凤莺义gh

    2019“穿越海螺沟·飞夺泸定桥”越野赛带你重走红军革命路🚎🤲

    2024/12/08  不推荐

    雷洁菊hn:冷冷冷冷冷!冷上加冷模式将开启🤸

    186****7267 回复 159****9747:中铁十四局在山东完成1.45万亩土地冬种,这是什么操作?为何基建央企要跨界种地?🤵

相关专题

最新专题