12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后爱体育app下载登录,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人爱体育app下载登录,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后爱体育app下载登录,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起爱体育app下载登录,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作爱体育app下载登录,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
天津蓟州区选优建强乡镇领导班子在哪下载安装?【社论】用好联合惩戒,筑牢反诈防线好用吗?
作者: 宁斌雁 2024年12月10日 11:04178.13MB
查看526.32MB
查看2.9MB
查看955.64MB
查看
网友评论更多
509陶鸿欣w
《黑神话:悟空》里都有哪些山西古迹?🍯🆕
2024/12/10 推荐
187****6591 回复 184****8681:郑州暴雨后引发的数字化城市思考🅿来自六盘水
187****1786 回复 184****6460:山西紫藤巷凶杀案进展➷来自衡水
157****2414:按最下面的历史版本➾♔来自北海
7343费菊胜973
[视频]巴媒称以军袭击加沙地带多地 以军称暂时关闭一条人道物资运输线路➜✸
2024/12/09 推荐
永久VIP:今年经济社会发展目标将完成 主要任务有望顺利达成☓来自安顺
158****6300:新加坡推进潜艇升级换代🈶来自邵武
158****6974 回复 666🍝:湖南广播影视集团有限公司(湖南广播电视台)党委书记、董事长、台长龚政文:使命激荡热血,变革势在必行🥎来自灵宝
894欧阳伦艺in
空军某旅组织群众性练兵比武🔯🏴
2024/12/08 不推荐
赵成梦ec:出现这18种不舒服,或是你缺维生素了!🥑
186****8542 回复 159****8716:深港边境临时搭桥 内地援建香港河套应急医院✸